L'Fda ha approvato il farmaco ivacaftor per la terapia di alcuni pazienti con fibrosi cistica, cio quelli che presentano la mutazione G551D del gene CFTR, cio il 4-5% del totale. L'approvazione stata rapidissima, in quanto il dossier stato depositato lo scorso mese di dicembre. Il farmaco il primo agente terapeutico che agisce contro una delle cause specifiche della malattia. Tutte le terapie attualmente disponibili trattano unicamente i sintomi della malattia.
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