La Commissione europea ha approvato il farmaco orfano tafamidis meglumine (Vyndaqel, Pfizer) per il trattamento orale dell'amiloidosi ereditaria da transtiretina (ATTR) nei pazienti adulti con polineuropatia sintomatica. Si tratta di una malattia genetica neurodegenerativa progressiva e fatale per la quale il trapianto di fegato l'unica opzione di trattamento attualmente disponibile. Il farmaco dovrebbe essere disponibile in Europa a partire dai primi mesi del 2012.
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