Un nuovo farmaco sperimentale, che prende il nome di ivacaftor, avente come target una proteina che risulta difettosa nei malati di fibrosi cistica (FC), in grado di migliorare la funzionalit polmonare nei soggetti che presentano una specifica mutazione di questa proteina. Lo dimostrano i risultati di un grande studio internazionale di fase III, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, appena pubblicato sul numero del 3 novembre del New England Journal of Medicine.
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